امید نوین ژن درمانی: ویروس نوری هدف قرار دادن زندگی نوزاد است

هیچ چیز غیرمعمولی از بین نمی رود Evelyn، یک حباب تقریبا 3 ساله با فرشته قرمز - به جز اینکه او نباید اینجا باشد، با یک بازدید کننده در اتاق نشیمن خانواده اش چت می کند، در جامه هایش به آهنگ فریل ویلیامز "مبارک" "

خواهر بزرگتر Evelyn Josephine دارای نوع Atrophy عضلانی نخاعی (SMA1)، یک بیماری ژنتیکی است که به تدریج نوزادان را فلج میکند. او در 15 ماهگی فوت کرد. Evelyn یک بارداری غیر منتظره بود، اما والدینش تصمیم گرفت که نوزاد را با وجود یک چهارم احتمال یک تراژدی دیگر بگذراند.

به زودی پس از Evelyn در دسامبر 2014 متولد شد، آنها از آزمایش ژنتیکی یاد گرفتند که او نیز دارای SMA1 بود. می گوید: "ما می دانستیم که ما چگونه با آن برخورد کردیم: ما می خواهیم او تا زمانی که بتوانیم، او را دوست داشته باشیم،" می گوید، پدرش، میلان ویارئال. اما همان شب، با بی حوصلگی در اینترنت جستجو کرد، آنها در مورد یک آزمایش بالینی در اوهایو آموختند و ایمیل فرستادند. در 8 هفته، Evelyn یک درمان ژن درمانی دریافت کرد که پروتئین وی را از دست داد.

و اکنون او اینجاست، نه خیلی متفاوت از هر کودک نو پا سالم. اگرچه او دارای رانهای ضعیف است و نمیتواند به طور طبیعی و یا پرش اجرا شود، او می تواند به سرعت راه می رود، رقص، نامه های ردیابی، بلوک های فوم را پرتاب می کند، یک صندلی کوچک حمل می کند و بر روی داماد او الینا صعود می کند. پس از ضربان قلب از دست دادن اولین نوزاد خود، ویارئال ها با شگفتی چشم تماشا کرده اند، زیرا Evelyn خزنده، راه می رفت و صحبت می کرد. "این فقط یک معجزه بود. هر نقطه عطف مانند جشن بود. میلان می گوید، ما یک بطری شراب را برای هر کاری که او انجام دادیم باز کردیم.

MIKE SHANHAN

نتایج محاکمه Evelyn شرکت کننده در پژوهش محققان ژن درمانی را نیز تحت تأثیر قرار داده است، و این نشان دهنده یکی از موفقیت های چشمگیر ترین فیلمی است که تا به حال ناکام مانده است. طبق گزارش این هفته در مجله پزشکی نیوانگلند (NEJM)، همه 15 نوزاد که برای SMA1 درمان می شوند، انتظار می رود که تا سن 2 سالگی از بین بروند، در 20 ماه یا بیشتر زنده هستند و اکثر آنها می توانند نشستن داشته باشند. همانند Evelyn، یک پسر در حال راه رفتن است. گرچه داروهایی که به تازگی برای SMA1 تایید شده است اثر مشابهی به دست آورده اند، باید هر چهار ماه به ستون فقرات تزریق شود. ژن درمان در نظر گرفته شده است به عنوان درمان یک بار و آن را به سادگی به ورید تزریق شده است. جری ماندول، متخصص مغز و اعصاب بیمارستان کودکان در کلمبوس، متخصص مغز و اعصاب، گفت: "من هرگز اثر ژن درمانی را ندیده ام که در بیماری کشنده خوب است."

این خبر به پیشرفت های ژن درمانی افزوده می شود. درمان برای شکل ژنتیکی نابینایی، که ماه گذشته توسط یک هیئت مشاوره ای برای مواد غذایی و داروی ایالات متحده (FDA) تایید شد، در مسیر نخست قرار گرفته است که اولین ژن درمان در ایالات متحده برای بیماری ارثی است. در ماه گذشته یک تیم در NEJM گزارش داد که پسران پیوند سلول های بنیادی اصلاح شده خود را می توانند یک بیماری مغزی ویرانگر را متوقف کنند. یک ژن درمانی در اروپا در اروپا باعث بهبودی کودکان مبتلا به اختلال ایمنی در معرض خطر مرگ زودرس شد و دیگران در توسعه کمک کردند که هموفیلی ها از داروهای لخته شدن خون جلوگیری کنند.

اما مطالعه SMA1 از بین می رود زیرا آن را نشان می دهد قدرت بردار جدید، ویروس حمل یک ژن درمانی است که به ورید تزریق می شود، می تواند محموله خود را به سیستم عصبی مرکزی، در سراسر مانع به اصطلاح خون مغزی حمل. در گذشته، تلاش برای درمان بیماری های عصبی با ژن درمانی اغلب نتیجه های خفیف داشت، و ارائه بردار گاهی اوقات نیاز به سوراخ حفاری در جمجمه بیمار بود. در حال حاضر، دانشمندان موفقیت بی قید و شرط ارائه ژن درمانی به سیستم عصبی مرکزی دارند. نتایج نیز ترس می دهد که سیل جریان خون با ویروس می تواند منجر به یک فاجعه دیگر مانند مرگ یک نوجوان در یک محاکمه ژن درمانی 18 سال پیش، که زمینه را به disarray پرتاب کرد.

ایمنی و موفقیت ظاهری درمان جدید، محرک سایر محققان برای استفاده از ژن درمانی است که به وسیله ورید یا ستون فقرات برای درمان بیماری های عصبی و عضلانی در دوران کودکی نادر و حتی بیماری های رایج بزرگسال مانند بیماری پارکینسون تجویز می شود. فدریکو مینژوزی، که اخیرا Généthon غیرانتفاعی فرانسوی را به عنوان افسر ارشد علمی شرکت Spark Therapeutics در فیلادلفیا، پنسیلوانیا، تبدیل کرد، گفت: "این یک مفهوم کاملا جدید را به یک حوزه بسیار محتاطانه باز می کند."

محققان ژنتیك درمانی، استیون گرای از دانشگاه كارولینای شمالی (UNC) در كاپل، می افزاید: "مردم می خواهند به عقب برگردند و این را بعنوان نقطه عطف در نوع جدیدی از دارو كه پیامدهای فراوانی را برای بسیاری از بیماری ها ایجاد می كنند، مشاهده كنند. هیل

در ابتدا، هنگامی که حیوانات بیمار بودند، درمان بیماری های عصبی با ژن درمانی به نظر می رسید آسان بود. در دهه 1990، محققان مغز موشهای تازه متولد شده را طراحی کرده اند که دارای اختلالات متابولیکی خاص با بردارهای ویروسی هستند که یک ژن گمشده را حمل می کنند. مارک ساندز از دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس در میسوری یادآور می شود نتیجه آن "تکان دهنده بود، خیلی خوب بود". اما یک مغز موش کوچک است، او می افزاید. "چالش این بود که چگونه از مغز ماوس که نیم گرم به یک مغز کودک وزن دارد و وزن آن 1000 گرم است، افزایش می یابد. این تفاوت 2000 برابر در مقیاس است. این کار را چگونه انجام می دهید؟ "

معلوم شد محققان نمی توانند. در سال 1996، یک تیم وارد ذرات چربی حاوی ژن درمانی به جمجمه دو کودک مبتلا به اختلال مغزی به نام بیماری Canavan بود. این تحقیق جنجال برانگیز بود و به بیماران کمک نمی کرد. بعضي از محققان بعد از آن، 13 بيمار ديگر Canavan با شش حفره خراشيده به جمجمه و تزريق برداري که از ويروس ظاهرا بي ضرر شناخته شده به عنوان ويروس آدرن (AAV) تزريق شده بودند، تحت درمان قرار گرفتند. یک آزمایش مشابه AAV برای یک بیماری جدی مغزی ژنتیک جدی دوران کودکی، بیماری Batten رخ داد.

با این وجود، هیچ یک از این درمان ها برای کاهش بیماری ها زیاد نبود. محققان در یک آزمایش با کودکان تایوانی که به شدت از کمبود دو مواد مغذی مغزی فعال شده بودند، از مزایای قابل توجهی برخوردار بودند. اما نتایج مربوط به بیماری های دیگر دوگانه بوده است. مطالعات میمون پیشنهاد کرده اند که بردار AAV به دور از محل های تزریق نفوذ نمی کند، بنابراین سلول های مغز به اندازه کافی به احتمال زیاد ژن جدید دریافت نمی کنند. گری می گوید: "آنها تلاش های قهرمانانه ای از بسیاری جهات داشتند اما تکنولوژی ایده آل نبود."

یک رویکرد کاملا متفاوت تنها موفقیت های جامد در بیماری های عصبی را به دست آورد. محققان سلول های بنیادی خون را از بیماران گرفته اند، از ویروس HIV اصلاح شده برای دوختن در یک ژن جدید استفاده می کنند و سلول ها را به بیماران تزریق می کنند. بعضی از سلولها به مغز مهاجرت کردند و سلولهای حمایت کننده نورون را به نام گلایا ایجاد کردند که پروتئین مورد نیاز را تولید می کرد. بر اساس یک مطالعه که در ماه گذشته در NEJM منتشر شد، این ژن درمانی "ex vivo" در 15 پسربچه، یک بیماری مرگبار به نام آدرنالوكیدیستروفی (ALD) را متوقف كرد، كه غلاف میلین را در اطراف نورون تخریب میكند. محققان ژنتیک ایتالیایی نتایج مشابهی را برای درمان مشابهی که به بیماران جوان مبتلا به بیماری لوکودیستروفی متاکروماتیک مغز داده شده است ، گزارش داده اند .

اما ژن درمانی ex vivo برای بیماری های مغزی ناشی از فقدان پروتئین ترشح می کند. سلول های پیوند شده می توانند آن را جایگزین کنند تا مولکول را برای انتخاب سایر سلول های عصبی از بین ببرند. برای بسیاری از اختلالات، پروتئین از دست رفته در داخل سلول ها عمل می کند و بنابراین تمام سلول هایی که به آن نیاز دارند باید بردار را دریافت کنند.

(SOURCE) CLINICALTRIALS.GOV

داستان بردار ویروسی که به نظر می رسد به این نیاز پاسخ می دهد با مرگ شروع می شود. در اوایل دهه 2000، یکی از رهبران این جابجایی، جیمز ویلسون ژنتیک از دانشگاه پنسیلوانیا (UPenn)، مجبور شد تحقیقات خود را هدایت کند. ویلسون محاکمه ای را در سال 1999 انجام داد که در آن 18 ساله جسی گلسینگر از یک واکنش عظیم ایمنی به یک بردار آدرن ویروسی قوی که او برای درمان بیماری کبدش دریافت کرده بود فوت کرد. ویلسون، که در دادگاه منافع مالی داشت، با خانواده و تحقیقات FDA شکایت کرد و در نهایت با یک ممنوعیت 5 ساله در زمینه آزمایشات بالینی موافقت کرد. بنابراین او به پیدا کردن انواع جدیدی از AAV تبدیل شد که از آدرن ویروس ها امن تر بود و تبدیل به یک بردار محبوب شده بود.

در سال 2004، Guangping Gao و دیگران در آزمایشگاه ویلسون گزارش دادند که آنها از طریق بافتهای انسانی و پریمتیک شانه شده اند و بیش از 100 AAV جدید با "تروپیسم" یا اولویت برای آلودگی به انواع خاص سلول ها یافتند. یک نوع، AAV9، بر خلاف سایر AAV ها بود. وقتی شما آن را با دوزهای بالا تزریق کردید، همه جا "قلب، عضله، مغز بافت" رفت. Wilson به یاد می آورد. بیشترین تندبادهای همه توانایی آن در ایجاد نورونها بود که مهمترین درمان بیماریهای مغز و ستون فقرات هستند.

محققان دیگر برای تأیید عشق AAV9 به سیستم عصبی تلاش کردند. در سال 2009 یک تیم فرانسوی و آزمایشگاه برین کاستر در Nationwide مقالات جداگانه ای را منتشر کرد که زمینه را گالوانیزه کردند: با توجه به تزریق داخل وریدی به موش های تازه متولد شده، AAV9 از مانع خون مغزی عبور کرد - شبکهی تنگی سلولهایی که سیستم عصبی مرکزی را از پاتوژن ها محافظت می کند و توکسین ها و نورون های آلوده در سراسر نخاع و مغز.

هنگامی که تیم ملی در سراسر جهان آمادگی آزمایشی AAV9 را داشت، تصمیم به هدف SMA1، شایع ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان داشت. نوزادان با آن هیچ ژن SMN1 کار نمی کنند، که برای یک پروتئین به نام Neuron Motor Neuron (SMN) که نورون های نخاعی را در طول زندگی حفظ می کند، کپی می کند. اکثر مردم یک نسخه پشتیبان از ژن SMN2 دارند که می تواند مقادیر کوچک SMN را تولید کند و شدت بیماری را محدود کند. اما کسانی که SMA1 دارند تنها دو ژن پشتیبان دارند و پروتئین حیاتی بسیار کمتری دارند.

نوزادانی که با SMA1 متولد می شوند فلاپی هستند و نمیتوانند به خوبی سوار شوند یا سرشان را بلند کنند؛ چون نورونهای حرکتی نخاعی از دست رفته اند، عضلات آنها تضعیف می شوند و در برخی موارد دیگر نمی توانند به تنهایی نفس بکشند و بمیرند. یک تیم تحت رهبری Kaspar برای توسعه یک تکنیک AAV9 برای انتقال ژن SMN تصمیم گرفت. آنها قصد داشتند آن را به صورت داخل وریدی تزریق کنند، پس از نشان دادن اینکه موشهای تازه متولد شده با SMA1 که در این روش درمان شده بودند، دارای عملکرد طبیعی و طول عمر طبیعی بودند.

اما این احتمالا به مقدار زیادی از بردار ویروسی نیاز دارد. از آنجایی که سلولهای کبدی نیز هدف مورد علاقه AAV هستند، کبد اکثر AAV9 تزریق شده به خون را حذف می کند؛ بسیاری از آنچه که باقی می ماند، به سایر بافت ها می رسد. در نتیجه، کمتر از 1٪ از دوز اولیه از مانع خون مغزی عبور می کند، گری تخمین زده است که او پس از مدتی با Jude Samulski UNC بود. بر اساس مقدار مورد نیاز برای درمان موش های SMA1، تیم ملی Nationwide پیشنهاد یک دوز درمانی از بردار 100 برابر بیشتر از آنچه تا به حال در یک آزمایش خون در یک خون بیمار تزریق شده است.

با این حال آزمایشات با میمون ها نشان داد که دوز ایمن می باشد. FDA و کمیته مشورت مجدد DNA بازآفرینی، موسسه ملی بهداشت و درمان (NIH) که بررسی بسیاری از آزمایشات ایالات متحده در ژن درمان، مطالعه مورد تایید، که در سراسر کشور و یک بنیاد موافقت کرد به بودجه. (یک شرکت جدید که توسط Kaspar به نام AveXis تاسیس شده است، پس از صدور مجوز درمان در سراسر کشور، مراحل بعدی آزمایش را تأمین کرد.)

با این حال، بسیاری از محققان ژن درمانی نفس خود را، با ترس از یک فاجعه دیگر مانند Gelsinger. "تعدادی از مردم عصبی بودند. Samulski می گوید این یک بار بسیار زیاد ویروسی بود که به بیماران بسیار جوان داده می شد.

به زودی پس از اولین بار نوزاد یک دوز آزمایشی از AAV9 درمان شد، آنزیم های کبدی آن به 31 بار افزایش یافت و علائم آسیب سلول های احتمالی را افزایش می دهد. مندل می گوید: "من شب خوبی ندیدم." اما استروئید ها به سرعت سطح را کاهش دادند، و FDA به او توصیه کرد تا ادامه دهد. سه نوزاد دیگر، آنزیم های کبدی را افزایش دادند، اما علائم بالینی آسیب کبدی وجود نداشت و محاکمه ادامه یافت.

اگر چه محاکمه به طور عمده برای آزمایش ایمنی درمان طراحی شد، به زودی مشخص شد که ژن معرفی شده، آتروفی نوزادان را کاهش داده است. به جای تبدیل شدن به فلاپی و تلاش برای نفس کشیدن، آنها قوی تر شدند. النا ویلارآل یادآوری می کند که در معده اش دروغ می گوید، ایولین یک روز شروع به بلند شدن کرد. "به نظر می رسید که این کار غیر ممکن است با SMA1". در حال حاضر تنها از هشت مورد از 15 کودک مورد نیاز از ماسک صورت برای کمک به تنفس استفاده می شود. و 11 نفر از 12 نفر که دوز بزرگ AAV9 را دریافت کردند - که یکی از آنها در 6 ماه گذشته دچار درمان شده بود، می تواند حداقل بدون نیاز به کمک، خوردن و صحبت کردن به طور مختصر بنشیند. پدر، Derwin Almeida می گوید: مادر، یک پسر در میامی، فلوریدا، که فقط 27 روز پس از تولد درمان می شود، می تواند اجرا شود و به نقطه عطف رشد عادی برسد.

شارلوت سانسر، پژوهشگر SMA در دانشگاه جانز هاپکینز در بالتیمور، مریلند می گوید: نتایج محکمه قابل توجه است. یک داروی به نام زینرزن، که شامل یک رشته RNA است که به ژن SMN2 کمک می کند پروتئین بیشتری تولید می کند، اثرات شگرفی در نوزادان SMA1 در یک مطالعه مداوم داشته است و در دسامبر گذشته توسط FDA تایید شده است. Sumner یادآور می شود که ژن درمانی به دلیل "مزیت یک وظیفه" جذاب است.

مدت زمان درمان آن ناشناخته است. برخلاف اچ آی وی و دیگر ویروس هایی که برای ژن درمانی ex vivo استفاده می شوند، AAV ها ژن درمانی را به یک ژنوم سلول متصل نمی کنند؛ آنها آن را به عنوان یک حلقه شناور آزاد از DNA سپرده می شوند، بدین معنا که وقتی سلول ها خودشان را می کوبند، می توانند اثرات را از دست بدهند. اما نورونها تقسیم نمی شوند، بنابراین بافت درمان شده باید پروتئین SMN را برای سال ها ادامه دهد. کوین فلانیگان، مدیر مرکز ژنتیک در سراسر کشور.

اگر مزایای ژن درمانی در نهایت فرو می ریزد، بیماران SMA1 باید دوباره درمان شوند، و در حال حاضر آنتی بادی هایی برای AAV9 دارند که ممکن است مانع آن شوند. مندل می گوید، اما محققان در سراسر کشور بر روی اقدامات ضد انعقادی نظیر فیلتر کردن آنتی بادی های خون یا داروهای ضد فشارخون خاصی کار می کنند.

یکی دیگر از نگرانی های دور، سرطان است. مطالعات انجام شده توسط ساندز و دیگران نشان داده اند که هنگامی که IV در دوزهای بزرگ به موش های تازه متولد شده، برخی از AAV ها می توانند DNA خود را به ژنوم وارد کنند و باعث سرطان کبد شوند. ساند یاد می کند که دانشمندان هنوز نمی دانند که آیا نتایج مربوط به انسان است یا خیر. برخی از ژن درمانگران اطمینان دارند که سرطان کبد در صدها بیمار مبتلا به AAV در آزمایش های ژن درمانی گذشته دیده نشده است.

AveXis یک مطالعه دوم SMA1 را راه اندازی کرده است و همچنین قصد دارد که فرمهای ملایم بیماری را درمان کند. اگر محاکمه از وعده درمان برخوردار باشد، تولید دوزهای کافی برای پاسخگویی به نیازهای بیماران، یک چالش است. اما یک سخنگوی AveXis می گوید یک کارخانه جدید در نزدیکی شیکاگو، ایلینوی، باید ظرفیت تولید دوزهای 500 نوزاد SMA1 در ایالات متحده و اروپا را داشته باشد. این شرکت هنوز قیمت تگ را در مورد درمان قرار نداده، اما احتمالا درمان گران قیمت ژن در بازار است که به ترتیب 700000 دلار برای هر درمان است.

مرکز مغز و نخاع MEDICINE WEILL CORNELL

اکنون که دوزهای بالا، سیستم ژن AAV تحویل داده شده به نظر می رسد، تیم های Nationwide و دیگر مناطق آزمایشات دیگری را برای بیماری های عصبی عضلانی آغاز می کنند که هدف آن تحریک ژن جدید توسط IV به سلول های عضلانی است تا نهتنها.

دانشمندان همچنین در مورد سوال بعدی برای AAV9 نیز تحقیق می کنند: آیا می تواند فراتر از کمک به نورون های ستون فقرات و رسیدن به عمق مغز در سطح به اندازه کافی بالا برای متوقف کردن بیماری در آن وجود دارد؟ اولین نتایج ممکن است از یک محاکمه مداوم که توسط شرکت Abeona Therapeutics حمایت شده و توسط Nationwide اجرا شود، استفاده می شود که از طریق تحویل ژن AAV9 برای سندرم Sanfilippo Type A استفاده می شود. کودکان مبتلا به این بیماری آنزیمی ندارند که نیاز به تجزیه سولفات هپاران، مولکولی ایجاد می کند که در مغز ایجاد می شود و سبب آسیب می شود که در سنین 2 تا 6 دیده می شود. یک سال پس از سه فرزند، سطح سولفات هپارین در مایع نخاعی آنها Flanigan در جلسات گزارش کرده است که به شدت کاهش یافته است، میزان کبد بزرگ شده آنها کاهش یافته است و امتیازات آنها بر روی تست های شناختی غیروابسته به نظر می رسد ثبات یافته است.

آزمایش های دیگر بر خواص نورونی AAV9 تکیه دارند، اما آن را به طور مستقیم به یک سیستم عصبی مرکزی بیمار تزریق می کنند تا به مایع نخاعی ( جدول را ببینید ). این به ویروس های کمتر از IV تحویل نیاز دارد، بنابراین تولید به اندازه یك مانع نخواهد بود. همچنین ممکن است برای بیماران مسن تر، که مانع خونریزی مغزی آنها بیشتر از نوزادان است، بهتر کار کند. و تحویل ستون فقرات باید هر پاسخ ایمنی را کاهش دهد.

در آزمایش اول این استراتژی، آزمایش در NIH به هشت بیمار مبتلا به بیماری به نام نورونگرافی آکسون غول پیکر تبدیل شده است که یک ویروس AAV9 حاوی ژن جایگزین برای فرد مبتلا به خطا است که موجب انتقال امولسیون سلول های آکسون-عصبی از بین می رود- و بر روی آن اثر می گذارد مغز. خاکستری، مطالعات حیوانی که در آزمایشگاه سامولسکی انجام دادند، زمینه را برای محاکمه گذاشت، می گوید خیلی زود گزارش نتایج را می دهد. اما Lori Sames از رکسفورد، نیویورک، که موسسه خیریه Hanna Hops Fund از پژوهش گری حمایت کرده است، می گوید که دختر 13 ساله اش هانا، که در سال 2016 تحت درمان با صندلی چرخدار خود قرار گرفته، پیشرفت هایی را نشان داده است: افتادگی دید او ثابت شده است، و او می تواند خودش را تغذیه کند و با حمایت حمایت کند. سامز می گوید: "ما واقعا با آنچه می بینیم بسیار خوشحال هستیم."

برای بیماران مبتلا به SMA1 و سایر اختلالات پیشرونده، درمان اولیه بسیار مهم است. جاناتان مینک، متخصص مغز و اعصاب کودکان دانشگاه پزشکی روچستر در نیویورک می گوید: "هنگامی که نورون ها از بین رفته اند، از بین می روند. در حال حاضر، خواهر و برادر از کودکان که در حال حاضر مبتلا به این بیماری های ژنتیکی هستند بیشتر احتمال دارد به زودی به اندازه کافی برای درمان پیشگیرانه شناسایی شود. اما گروه های بیمار از بیماری هایی نظیر ALD و SMA به آزمایش های غربالگری نوزادان اضافه می کنند که می تواند میزان درمان را گسترش دهد.

برخی از محققان همچنان شکاک هستند که روش های جدید و کمتر تهاجمی برای تحویل AAV9 به سلول های مغز به اندازه کافی برسد. رونالد کریستال، ویل کرنل پزشکی در نیویورک می گوید: "من تردید دارم که این امر به طور گسترده ای برای اختلالات دیگر به کار می رود"، مخصوصا در کودکان بزرگتر، که از تحویل جمجمه برای درمان بیماری باتنت استفاده کرده است.

سایر متخصصان ژنتیک امیدوار هستند که در پیدا کردن بردارهای جدید AAV که حتی در عبور از مانع خون مغزی نیز بهتر عمل کنند. یک گروه در موسسه فناوری کالیفرنیا در پاسادنا چندین مورد از جمله AAV را شناسایی کرده است که از موانع 40 برابر موانع AAV9 عبور می کند. Voyager Therapeutics در کمبریج، ماساچوست می گوید: این بردارها به نظر می رسد در میمون ها هم کار می کنند، هرچند این اطلاعات هنوز منتشر نشده است.

همانطور که هیجان زده به عنوان ژن درمانگران با مطالعه SMA1 است که پدر و مادر Evelyn را به رقص دختر خود را به پدر و مادر Evelyn آنها تماشا تماشا تماشا کنید تا ببینید آیا استراتژی مشابه می تواند کودکان بیشتری را با بیماری های ژنتیکی شدید را نجات دهد. اگر این کار را می کند، جایگاه ژن درمانی در زرادخانه پزشکی تضمین خواهد شد. می گوید ویلسون: "این یک پیشرفت منفی نبود. این یک تغییر دگرگونی است. این چیزی است که ما همیشه امیدوار بودیم که ژن درمان شود. "

اخبار از علوم، توسط Jocelyn Kaiser نوامبر 1، 2017، 5:00 PM

http://www.sciencemag.org/news/2017/11/gene-therapy-s-new-hoot-neuron-targeting-virus-saving-infant-lives