درمان ژن چیست؟ چگونه کار می کند؟

ژن ها در سلول های بدن شما نقش مهمی در سلامت شما دارند - در واقع یک ژن ناقص یا ژن ها می تواند شما را بیمار کند.

شناختن این، دانشمندان طی دهه ها در راه تغییر ژن ها یا جایگزینی ژن های معیوب با افراد سالم برای درمان، درمان یا پیشگیری از بیماری یا وضعیت پزشکی مشغول به کار هستند.

در حال حاضر این تحقیق در مورد ژن درمانی در نهایت پرداخت می شود. از اوت 2017، اداره غذا و داروی ایالات متحده سه محصول ژن درمانیک را که اول از نوع آنها است، تایید کرده است.

دو نفر از آنها مجددا برنامه سلول های خود بیمار را برای حمله به یک سرطان مرگبار مجددا برنامه ریزی می کنند و اخیرا محصول تایید شده هدف قرار دادن یک بیماری ناشی از جهش در یک ژن خاص است.

سلول ها و ژن ها چه هستند؟ چگونه آنها را تعامل می کنند؟

رابطه بین سلول ها و ژن ها چیست؟

سلولها سازه های پایه ای همه موجودات زنده هستند؛ بدن انسان از تریلیون ها از آنها تشکیل شده است. در سلول های ما هزاران ژن وجود دارد که اطلاعاتی را برای تولید پروتئین های خاص و آنزیم هایی که ماهیچه ها، استخوان ها و خون را ایجاد می کنند، فراهم می کند که به نوبه خود بیشتر از عملکردهای بدن ما مانند هضم، تولید انرژی و رشد می کند. پتری ظرف غذای سلولی

نحوه عمل جراحی ژن چیست؟

گاهی اوقات تمام یا بخشی از یک ژن معیوب است یا از زمان تولد گم شده است یا یک ژن در طول زندگی بزرگسال تغییر یا جهش یافته است. هر یک از این تغییرات می تواند پروتئین هایی ایجاد کند که می تواند به مشکلات بهداشتی یا بیماری ها کمک کند.

در ژن درمانی دانشمندان می توانند با توجه به مشکل موجود، یکی از چندین مورد را انجام دهند. آنها می توانند یک ژن را جایگزین کنند که یک مشکل پزشکی را با آنتی بیوتیک جایگزین می کند، ژن ها را برای کمک به بدن برای مبارزه یا درمان بیماری، یا خاموش کردن ژن هایی که باعث مشکلات می شوند، جایگزین می کند.

دانشمندان به منظور قرار دادن ژنهای جدید به طور مستقیم به سلول ها، از خودرویی به نام "بردار" استفاده می کنند که به صورت ژنتیکی برای تحویل ژن طراحی شده است.

برای مثال، ویروسها دارای توانایی طبیعی برای انتقال مواد ژنتیکی به سلول هستند و بنابراین میتوانند به عنوان بردار استفاده شوند. قبل از اینکه ویروس بتواند ژن های درمانی را به سلول های انسان انتقال دهد، با این حال، آن را تغییر می دهد تا توانایی آن برای ایجاد بیماری عفونی را از بین ببرد.

ژن درمانی می تواند برای تغییر سلول ها در داخل یا خارج از بدن استفاده شود. هنگامی که آن را در داخل بدن انجام می شود، یک دکتر بردار ژن را به طور مستقیم به بخش هایی از سلول های معیوب تزریق می کند.

در ژن درمانی که برای تغییر سلولها در خارج از بدن استفاده می شود، خون، مغز استخوان یا بافت دیگری می تواند از یک بیمار گرفته شود، و انواع خاصی از سلول ها را می توان در آزمایشگاه جدا کرد. بردار حاوی ژن مورد نظر به این سلول ها معرفی می شود. سلولها در آزمایشگاه به سمت چپ گریبان میافتند و سپس به بیمار تزریق میشوند و در آنجا به ضرب شدن ادامه میدهند و در نهایت اثر مورد نظر را تولید میکنند.

قبل از درمان ژن می تواند در بازار ...

قبل از اینکه یک شرکت بتواند یک محصول ژن درمانی را برای استفاده در انسان ها در بازار عرضه کند، باید محصول ژن درمانگر برای ایمنی و اثربخشی آزمایش شود تا دانشمندان FDA بتوانند درمورد مزایای قابل قبول بودن این خطرات درمان پذیر باشند.

ژن درمانی وعده داده است که برای تبدیل بیماری و ایجاد گزینه هایی برای بیماران مبتلا به بیماری های دشوار و حتی غیر قابل درمان باشد. همانطور که دانشمندان همچنان به پیشرفت های زیادی در این درمان ادامه می دهند، FDA متعهد به کمک به سرعت بخشیدن به توسعه با بررسی سریع درمان های پیشگامانه است که توانایی نجات جان انسان ها را دارد.

از https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm